特里帕肽被发现具有治疗侏儒症新功能半球机

特里帕肽被发现具有治疗侏儒症新功能

侏儒是软骨营养不良：为染色体显性遗传，主要是长骨干骺端软骨细胞形成障碍，而影响骨的长度，使骨胳变粗而不增长，患儿四肢粗短，但都江堰躯干校长，所以上半身的长度大于下半身，垂手不过髋关节，手指粗短，各指平齐，鼻梁低下，头围较大，前额突出，腹突出，腰椎前凸，臀后凸显着，智能正常,可能有时还超乎正常人。长骨的X线检查见长骨短，弯曲度增大，两端膨大。

最新发现与创新

中国科技网讯 一种治疗骨质疏松的药物特里帕肽（重组人甲状旁腺激素1-34，PTH1-34片段），经皮下注射可缓解侏儒类型的骨骼生长发育障碍。第三军医大学大坪医院野战外科研究所创伤实验室暨骨代谢与修复中心主任陈林教授带领课题组经过4年基础研究，发现了重组人甲状旁腺激素的又一功效，为临床治疗软骨发育不全、致死性软骨发育不全等提供了重要理论依据。日前，相关研究论文发表在国际权威杂志《人类分子遗传》上。

软骨发育不全、尤其是致死性软骨发育不全除手术外，目前尚无有效的治疗方法。虽然生长激素也被用来治疗软骨发育不全，但需要在青春期以前给予生长激素，且长期效果不佳，副作用明显。氘灯

陈林课题组在国家973计划项目、国家自然科学基金等多项课题的资助下，利用基因敲入技术建漩涡泵立的模拟上述疾病的小鼠模型，深入研究了软骨发育不全、致死性软骨发育不全的发生机制。实验中发现软骨发育不全模型小鼠生长板软骨细胞增生活性和分化能力降低，伴甲状旁腺激素信号活性降低，而甲状旁腺激素处理可升高甲状旁腺激素信号及降低培养软骨细胞中成纤维生长因子受体3的表达水平与活性。

实验表明，软骨发育不全小鼠注射甲状旁腺激素1-34可降低成纤维生长因子受体3突变对软骨细胞增殖与分化的抑制作用，缓解软骨发育不全的骨骼生长发育障碍，并改善该小鼠成年后的骨量；致死性软骨发育不全小鼠注射甲状旁腺激素1-34后，可使其免于出生后早期死亡。

据陈林介绍，特里帕肽是被美国食品药品监督局批准的治疗骨质疏松药物，已上市10余年。因此，该发现为软骨发育不全和致死性软骨发天然珍珠育不全的生物治疗提供了新的药物选择。

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